第一百六十四章 选定路线
，其中夹杂着一些口哨声。
简直就是把严肃的工作场所，当成了追星的娱乐室。
唐缺猛地拍了下手，现场顿时肃静下来。
“好了，不是让你们去做慈善，所以不用这么激动，研究出的药物不能卖钱，老板肯定要砍死我。”
“呵呵呵。”大家发出一阵善意的笑声。
“三种上市药物，渤健的药物已经进入医保，价格也降下来了，我们没必要狙击。”
“而且这款药物也有其局限性，首先它并不能治本，主要是通过信使a（ma）上调神经元生存蛋白（smn蛋白）的表达水平。患者需要终身服药，而且给药方式非常不人道。”
“由于该药物使用的反义寡核苷酸不易透过血脑屏障，因此仅能鞘内给药。病人每次都要进行腰椎穿刺注射给药，每次注射能够维持三个月，我觉得我们应该在给药方式上更有追求一点，更替病人着想一点。”
“所以还是看看其他两款天价药的治疗方法和分子作用机制吧。”
“毕竟能卖这么贵，又死撑着不肯降价，必然有其过人之处。”
“而我，最喜欢征服这样的对手，挑战最高的难度。”
“接下来分析一下诺华这款1400万人民币的天价药和罗氏的口服天价药。”
“众所周知，脊髓性肌萎缩症（sma）是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，也是婴儿死亡的主要遗传原因。其发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（smn）的缺失或失常。”
“人体内有两条可以生成smn蛋白的基因，分别是smn1基因和smn2基因，但smn1基因占主导作用，smn2基因仅产生约10%的少量smn蛋白。”
“一旦smn1基因功能失常，可导致患者无法生成足够的smn，进而影响患者的运动，呼吸，吞咽以及脾脏，心脏，胰腺等多器官，甚至威胁患者生命。”
“根据smn蛋白水平缺失的程度，sma可以被分为几个类型。其中，最严重的i型sma患者通常由于迅速的神经元死亡和肌肉损伤，大部分在24个月时就会去世或者需要永久性呼吸支持。”
“根据致病机理，sma的治疗方案有两条不同的路径。其一是针对smn1基因，直接通过载体将能够编码正常smn1的基因导入，也就是诺华的z药所采用的基因疗法。”
“第二种就是针对smn2基因，通过促进患者体内smn2的正常表达来实现smn蛋白的制造。这就是罗氏的口服液e药。”
“理论上讲，smn1基因替代疗法是治疗脊髓性肌萎缩症最合理，最有效的方法之一，其优势在于仅通过单次静脉注射即可获得临床疗效。”
“诺华的z就是这样的一种药物，它将拷贝的smn1基因传递到肌肉细胞，使得能够产生smn蛋白。smn1的缺陷基因没有被移除，可能会继续转录，产生未知的下游效应。”
“这种治疗方法就是像打疫苗一样，通过一种安全性较高的病毒载体将正确的smn1基因导入宿主体内，从而感染运动神经元细胞，使新生细胞能够产生smn蛋白。只需要一针，患者体内就能源源不断地产生smn蛋白，从某种意义上治愈此病。”
“当然第二种方法也很不错，通过小分子结合剂调节smn2基因ma的剪切，能够表达正常smn蛋白的ma水平，从而缓解sma患者的症状。”
“它要按照患者体重给出剂量，而且需要一直不停服用药物，这对制药公司来说算是一种最理想的药物了，患者就像一颗摇钱树，源源不断地提供金钱。按道理说，这样的药物价格应该让人们能够承受，否则的话有什么意义呢。”
“毕竟它不像诺华的z药那样一了百了，永绝后患，起码人家打了一针就治好了病，贵一点也有自己的道理。”
“它这么一款终身服药的药物，谁给它勇气卖这么贵？难道不明白细水长流的道理，就这么要竭泽而渔吗？”
“这种嚣张的气焰我最看不惯，接下来，我们就要双管齐下，从这两种方案入手，搞出自己的独门药物来。”
唐缺将这些内容娓娓道来，解释得一清二楚，通俗易懂。
每个人都明白了自己的目标和努力方向。
()
我能提取副作用最新章节完结感言免费阅读
手机免费阅读地址：第一百六十四章 选定路线
我能提取副作用首发网站笔趣阁小说域名：bqgcn.com
网友热搜关键词：年代、 年代文、 快穿、 七零、 直播、 八零、 六零、 末世、 九零、 千金、 女配、 万人迷、 清穿、 种田、 重生、 香江、 美食、 穿书、 红楼、 吃瓜、 咸鱼、 天灾、 娱乐圈、 美人、 心声、 星际、 公主、 无限、 白月光、 岁岁平安